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FAQs

JAKs基因为何成为新药研发的“众矢之的”?

JAKs靶点的发现为自身免疫性疾病的治疗带来新的契机,吸引了制药行业的广泛关注。它是辉瑞炎症与免疫学领域的重要研发方向,礼来、诺华、新基、艾伯维、吉利德科学等跨国药企均有重点开发。目前,全球已经获批上市的JAK抑制剂,适应症涵盖类风湿关节炎(RA)、骨髓纤维化、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎和移植物抗宿主病等。

JAKs(Janus激酶)家族是一类非受体型酪氨酸激酶,包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2。它们是多种炎性细胞因子信号转导必需的介质,其中JAK1、JAK2和TYK2广泛分布于多种组织和细胞中,可被多种细胞因子激活。JAK/STAT信号通路作为炎性细胞因子的核心通路,参与细胞增殖、分化、凋亡及免疫调节等多种生物学过程,尤其在自身免疫性疾病的发生发展中作用显著。

以白介素(IL-6)为例,它是一种在多种自身免疫性和炎症性疾病中过度表达的促炎因子,其信号转导依赖JAK/STAT通路。靶向IL-6的单克隆抗体在类风湿关节炎的临床治疗中已取得显著疗效,进一步证实了JAK依赖性细胞因子在免疫相关疾病中的重要作用。因此,靶向JAK有望成为多种自身免疫性疾病药物研发的重要方向。

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